Le laboratoire pharmaceutique français Ipsen a annoncé un partenariat exclusif avec la biotech américaine Skyhawk Therapeutics afin de découvrir et développer de nouvelles petites molécules modulant l'ARN pour traiter les maladies neurologiques rares. Cette collaboration prometteuse vise à élargir le champ des cibles thérapeutiques grâce à une technologie innovante.
Ipsen, un leader dans les neurosciences et les maladies rares
Ipsen est une entreprise biopharmaceutique française fondée en 1929 par Henri Beaufour. Basée à Paris, Ipsen se concentre sur trois domaines thérapeutiques principaux : l'oncologie, les maladies rares et les neurosciences. Présente dans plus de 100 pays, l'entreprise dispose de quatre centres mondiaux de recherche et développement situés à Paris, Boston, Barcelone et Londres.
En oncologie, Ipsen est engagée dans la recherche et le développement de traitements innovants pour les patients atteints de cancer, avec une attention particulière portée sur le cancer de la prostate, le cancer du rein, le cancer du pancréas et le cancer neuroendocrine. Dans le domaine des maladies rares, Ipsen développe des traitements pour des troubles spécifiques, notamment des maladies rares du système endocrinien, des troubles osseux rares et des maladies génétiques rares. En neurosciences, Ipsen se consacre aux troubles neurologiques et développe des traitements pour des conditions telles que la dystonie, la spasticité, la maladie de Parkinson et d'autres troubles du mouvement. Ipsen est également impliquée dans d'autres domaines thérapeutiques comme les troubles de la fertilité, les maladies gastro-intestinales et les troubles urologiques.
Skyhawk Therapeutics et sa plateforme révolutionnaire de modulation de l'ARN
Skyhawk Therapeutics est une société de biotechnologie spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments. Fondée en 2016 par Bill Haney et Kathleen McCarthy, elle a pour mission de révolutionner le traitement des maladies en développant des thérapies innovantes à base de petites molécules capables de modifier l'expression de l'ARN.
La force de Skyhawk réside dans sa plateforme technologique exclusive, SkySTARTM (Skyhawk Small molecule Therapeutics for Alternative splicing of RNA). Cette plateforme permet de concevoir et d'optimiser rapidement de petites molécules capables de se lier sélectivement à des séquences d'ARN spécifiques et de moduler l'épissage alternatif. En modifiant ainsi l'expression génique, il devient possible de traiter des maladies jusqu'alors incurables.
La plateforme SkySTARTM s'appuie sur une vaste banque de données propriétaires et des algorithmes d'apprentissage automatique pour prédire les interactions ARN-petite molécule. Elle permet un criblage à haut débit et une optimisation rapide des composés, accélérant considérablement la découverte de médicaments par rapport aux méthodes traditionnelles.
Grâce à cette technologie unique, Skyhawk peut explorer des cibles ARN auparavant intouchables avec des petites molécules, élargissant ainsi le champ des cibles thérapeutiques pour de nombreuses pathologies, dont les troubles neurologiques.
Skyhawk a déjà noué des collaborations avec d'autres laboratoires pharmaceutiques comme Merck, et a fait progresser son candidat médicament SKY-0515, une petite molécule ciblant la maladie de Huntington, jusqu'à la phase d'essai clinique à doses multiples croissantes de phase 1.
Une collaboration prometteuse pour s'attaquer aux maladies neurologiques rares
L'alliance entre Ipsen et Skyhawk Therapeutics se concentrera sur la découverte et le développement de petites molécules modulant l'ARN pour traiter les maladies neurologiques rares. Ipsen apportera son expertise existante dans les troubles du mouvement et les neurosciences, tandis que Skyhawk fournira sa plateforme technologique SkySTARTM qui accélère le développement de petites molécules ciblant l'ARN.
Dans le cadre de cet accord, Ipsen disposera d'une option pour acquérir les droits mondiaux exclusifs de développement sur deux candidats issus de la collaboration. Une fois la validation des candidats effectuée, Ipsen prendra en charge les étapes ultérieures de développement et de commercialisation.
Sur le plan financier, Skyhawk est éligible à recevoir jusqu'à 1,8 milliard de dollars sous forme de paiements d'étapes liés au développement, à la réglementation et à la commercialisation, incluant un paiement initial pour l'option et la collaboration de recherche. Des redevances progressives sont également prévues.
Steve Glyman, SVP et responsable des neurosciences, recherche et développement chez Ipsen, s'est réjoui de ce partenariat dans un communiqué de presse : "Nous sommes ravis d'unir nos forces avec les équipes expertes de Skyhawk pour explorer le potentiel de la modification de l'expression de l'ARN dans les maladies neurologiques rares et débilitantes. La plateforme SkySTARTM, combinée à notre expertise dans les troubles du mouvement, nous permettra d'apporter des traitements de premier ordre aux patients ayant les besoins médicaux les plus importants."
